Madrigal脂肪肝重磅新药获批，诺和泰或遇挑战

龙听

2024年3月19日12:10 CST 更新
还记得华尔街曾认为睡眠呼吸暂停综合症、糖尿病、膝关节疾病和肝病都会消失吗？从2023年夏天开始，许多医疗健康股纷纷跳水，投资者担心诺和泰(Ozempic)和Zepbound等药物将给所有这些市场带来冲击，因为这些市场都与肥胖症有着千丝万缕的联系。

Madrigal Pharmaceuticals就因这种不安情绪而受到重创，该公司生产一种治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的药物，这款药物上周四获得了美国食品药品管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)的批准。

2022年12月，Madrigal公布了这种日服一次的药片的积极后期研究结果，其股价应声飙升了200%以上。投资者和医学界都为这一研究结果感到兴奋不已，因为开发治疗NASH的药物长期以来对该行业而言都是曲折而又无果的难题。当时FDA的批准似乎指日可待。


不过，随后越来越多的证据表明，一类被称为胰高血糖素样肽-1 (GLP-1)的新型肥胖症药物能明显改善NASH患者的病情。一些人认为，如果这类药物能减少肝脏中储存的多余脂肪，那么对于那些开发治疗肝脏炎症和瘢痕药物的公司来说，机会可能就没有那么大了。此外，Madrigal去年没有像许多投资者所希望的那样，与一家更大的制药公司合作或被其收购，这也是一个不利因素。

不过现在，Madrigal新药在获得监管部门批准后又开始东山再起了。上周五，Madrigal股价上涨11%，收于270美元上方。但在诺和泰称霸的时代，围绕Madrigal的兴奋之情并不热烈，因为人们知道该领域的竞争将变得激烈。Madrigal股价仍远低于2023年初创下的312美元高点。该公司首席执行官Bill Sibold在接受采访时驳斥了GLP-1将有损Madrigal发展前景的担忧。

“这是该领域的第一款产品，未满足的需求极高，”Sibold说。“会有竞争者，但我认为我们的产品将成为未来数年内NASH病症的基础疗法。”

NASH被称为“沉默的杀手”，因为许多患者没有表现出任何症状，美国可能有数百万人患有NASH，Madrigal的商业重心正放在约30万名已确诊并在接受治疗的患者身上。这款名为Rezdiffra的药物每年不计返点的成本略低于50,000美元，这意味着有数十亿美元的商机。接受Visible Alpha调查的分析师预测，到2031年，这款药物年销售额将达到40亿美元。

未来还有很多工作要做。Sibold说，Madrigal已聘请150多人专注于商业方面的工作，包括确保药费开支能够报销以及进行药品营销等。今年的销售数字可能不会很高。

Rezdiffra似乎有望起到疗效，但并非对每个人都有效。肝脏活检显示，用药12个月后，四分之一到大约三分之一的患者NASH症状得到缓解，肝脏瘢痕没有恶化，而接受安慰剂和节食与锻炼咨询的患者这一比例只有9%到13%。但是，由于没有其他药物获准用于治疗NASH，可以合理假设全美14,000名胃肠病学家和肝病学家中很大一部分都会对在处方中开具这种药感兴趣。任由患者不接受治疗可能会导致肝硬化和肝癌。

其他可能与Rezdiffra竞争的药物正在研发过程中，例如，Akero Therapeutics和89bio等公司研发的药物主要通过一类名为成纤维细胞生长因子21 (FGF21)的药物直接针对NASH，这些药物的前景如何将取决于大型研究的结果。

GLP-1药物也将成为治疗方案的一部分，长期而言这类药物很可能会减少患者的数量。但人体生物学非常复杂，没有灵丹妙药。

Madrigal将有很大的成长空间。